第405章 方向错了（2/2）

投影中，一个经过优化的CRISPR-Cas9蛋白复合物模型正在缓缓旋转。

“宁主任，我们认为这是目前最可行的方案。”

一位戴着眼镜、头发花白的老教授指着模型，

“我们设计了一种新的引导RNA，理论上可以将脱靶率降低到千万分之一以下。虽然仍有风险，但对于索菲亚目前的情况，这是唯一的选择。”

宁薇没有立刻回应，她也在权衡。

基因剪辑，这是现代分子生物学最锋利的刀。

但用这把刀去切割一个活人大脑里数以亿计的神经元基因，无异于在瓷器店里用冲锋枪打蚊子。

就算打中了蚊子，瓷器店也毁了。

苏奇走了过去，甚至没有看那个全息模型一眼。

“方向错了。”

他平静地开口，声音不大，却让整个实验室瞬间安静下来。

所有人的目光都聚焦在他身上。

苏奇走到白板前，拿起笔，没有画复杂的分子式，而是画了两个简单的比喻。

一个是一本书，书页上有一段印错的文字。

另一个是一台打印机，正在源源不断地复印那张印错的书页。

“亨廷顿舞蹈症，病根是这段写错的DNA。”

苏奇用笔尖点了点那本“书”。

“而我们大脑里的细胞，就像这台失控的打印机，每天都在忠实地把这个错误转录、翻译，制造出有毒的蛋白质，杀死我们的神经元。”

他看向那位老教授：

“你们现在想做的，是冲进工厂，把那本书撕掉，或者把那段错字刮掉。”

“这叫基因编辑。”

“听起来很美好。但大脑是几十万亿个细胞构成的精密联邦，不是一个简单的工厂。你派出的‘修改工’（CRISPR载体），在找到那本书之前，可能会迷路，可能会闯进别的房间，撕掉别的书。这就是脱靶效应。”

苏奇的语气冷静得近乎残酷。

“我们不能用魔法去对抗一种写在基因里的诅咒，因为魔法本身就不可控。我们要用科学。”

他将那本书的图画擦掉，只留下那台打印机。

“我们为什么要执着于修改那个无法挽回的错误源头？”

“我们为什么不能在这台打印机出纸口的位置，放一个检验员？”

“或者，更直接一点。”

苏奇在打印机和最终的“纸张”之间，画了一把枪。

一把狙击枪。

“我们设计一颗子弹，它只认识那种印着错误信息的纸。出来一张，我们就打掉一张。让这些毒害大脑的‘废纸’，永远没有机会堆积起来。”

他放下笔，环视众人。

“这颗子弹，就是反义寡核苷酸，ASO。它的战场不在细胞核里的基因层面，而在细胞质里的信使RNA层面。”

“我不要那把可能会误伤的‘魔法之刃’，我要一把只认靶心的‘狙击枪’。”

“我们不去扮演上帝修改他写下的代码。我们只做一件事——让错误的指令，永远无法传达。”

实验室里，落针可闻。

那位老教授张了张嘴，最终只是苦笑着摇了摇头。

他不是没想过ASO疗法，

但那需要对靶点RNA的二级结构、稳定性、半衰期有极其恐怖的计算精度，

更别提如何将药物精准递送到脑组织深处。

那不是理论问题，那是工程学上的天堑。

而苏奇现在，用一种不容置疑的口吻，宣布要跨过这条天堑。